COMPOSITIONS ET PROCÉDÉS POUR ACTIVER UNE SIGNALISATION À TRAVERS LE RÉCEPTEUR CANNABINOÏDE CB1 POUR TRAITER ET PRÉVENIR DES MALADIES ET DES TROUBLES CARACTÉRISÉS PAR UNE ACCUMULATION CELLULAIRE ANORMALE DE SPHINGOLIPIDES TELS QUE LA SPHINGOMYÉLINE
LEDESMA, Maria Dolores,BARTOLL, Adrian,SCHUCHMAN, Edward H.
申请号：
USUS2019/020828
公开号：
WO2019/173394A1
申请日:
2019.03.05
申请国别(地区):
US
年份:
2019
代理人:
摘要：
The present invention provides, inter alia, compositions and methods for using CB1 cannabinoid receptor agonists, or other compounds capable of increasing endocannabinoids or endocannabinoid signaling, for treating and preventing lysosomal storage disorders in which lipid storage occurs (including, e.g., disorders associated with sphingomyelin accumulation). In particular embodiments, the present invention provides compositions and methods for treating such lysosomal storage disorders with one or more fatty acid amide hydrolase inhibitor alone or in combination with one or more additional agent.La présente invention concerne, entre autres, des compositions et des procédés d'utilisation d'agonistes du récepteur cannabinoïde CB1 ou d'autres composés en mesure d'augmenter les endocannabinoïdes ou la signalisation endocannabinoïde pour traiter et prévenir des troubles de stockage lysosomal dans lesquels se produit un stockage de lipides (y compris, par exemple, des troubles associés à l'accumulation de sphingomyéline). Dans des modes de réalisation particuliers, la présente invention concerne des compositions et des procédés pour traiter de tels troubles de stockage lysosomal par un ou plusieurs inhibiteurs d'amide d'acide gras hydrolase, seul ou en combinaison avec un ou plusieurs agents supplémentaires.
