ALABI, Akinleye, C.,LOVE, Kevin, Thomas,ANDERSON, Daniel, Griffith,LANGER, Robert, S.
申请号：
USUS2014/044408
公开号：
WO2014/210356A1
申请日:
2014.06.26
申请国别(地区):
WO
年份:
2014
代理人:
摘要：
The present invention provides multi-tailed lipid compounds, and salts and stereoisomers thereof, and methods of preparing the compounds. Also provided are compositions including a compound of the invention and an agent (e.g., an siRNA, mRNA, plasmid DNA, small molecule, protein, peptide). The present invention also provides methods, and kits using the compositions for delivering an agent to a subject (e.g., to the liver, spleen, or lung of the subject) or cell and for treating and/or preventing a range of diseases, such as genetic diseases, proliferative diseases, hematological diseases, neurological diseases, immunological diseases, gastrointestinal diseases (e.g., liver diseases), respiratory diseases (e.g., lung diseases), painful conditions, psychiatric disorders, metabolic disorders, and spleen diseases.La présente invention concerne des composés de lipides à queues multiples, leurs sels et stéréoisomères et leurs méthodes de préparation. Linvention concerne également des compositions comprenant un composé de linvention et un agent (par exemple, un ARNsi, un ARNm, un ADN plasmidique, une petite molécule, une protéine, un peptide). La présente invention concerne également des méthodes et des trousses utilisant ces compositions pour administrer un agent à un sujet (par exemple, dans le foie, la rate ou le poumon du sujet) ou une cellule, et pour traiter et/ou prévenir diverses maladies, telles que des maladies génétiques, des maladies prolifératives, des maladies hématologiques, des maladies neurologiques, des maladies immunologiques, des maladies gastro-intestinales (par exemple, des maladies du foie), des maladies respiratoires (par exemple, des maladies pulmonaires), des affections douloureuses, des troubles psychiatriques, des troubles métaboliques et des maladies de la rate.
