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COMPOSÉ BIOLOGIQUEMENT ACTIF CONJUGUÉ À UN PEPTIDE ATTACHÉ OU LIÉ
专利权人:
Sutura Therapeutics Ltd
发明人:
申请号:
EP16822244.6
公开号:
EP3393520A1
申请日:
2016.12.21
申请国别(地区):
EP
年份:
2018
代理人:
摘要:
A drug carrying cell penetrating molecule (DCCPM) comprising: a biologically active compound (BAC), and a cell penetrating agent (CPA), which BAC and CPA are linked directly or via a bi-functional linker (BFL), and wherein the CPA is a stabilized peptide (CPP). The peptide may be stabilized by i) stapling two amino acids to form Stapled CPP's (StaP's) or ii) stitching three or more amino acids to form stitched CPP's (StiP's). These stabilized CPP's are conjugated to a drug or Biologically Active Compound (BAC) so that the BAC can be carried though a cell membrane by the CPP. The preferred BAC is an electrically low charge carrying oligonucleotide such as a phosphorodiamate morpholino-oligonucleotide (PMO). The use of a DCCPM in a treatment of a disease requiring alteration of an endogenous or exogenous gene, a method of improving the bioavailability of a drug or BAC, a method of introducing a drug or BAC to a site which is refractory to the drug or BAC in its native state is claimed.La présente invention concerne des améliorations de l'administration de médicament et, plus particulièrement, l'utilisation d'agents de pénétration cellulaire (CPA) ou de peptides de pénétration cellulaire (CPP) qui ont été stabilisés par, par exemple : i) l'attachement de deux acides aminés pour former des CPP attachés (StaP) ou ii) la liaison de trois ou plus de trois acides aminés pour former des CPP liés (StiP). Ces CPP stabilisés sont conjugués à un médicament ou un composé biologiquement actif (BAC) directement ou par l'intermédiaire d'un lieur bifonctionnel (BFL) de sorte que le BAC puisse être transporté à travers une membrane cellulaire par le CPP. Les molécules résultantes sont appelées molécules de pénétration cellulaire porteuses de médicament (DCCPM). Le BAC préféré est un oligonucléotide porteur d'une faible charge électrique tel qu'un phosphorodiamidate morpholino-oligonucléotide (PMO). L'invention concerne en outre un procédé pour faciliter l'absorption d'un BAC dans une
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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