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NANOPARTICULES LIPIDIQUES FUSOGÈNES ET LEURS PROCÉDÉS DE FABRICATION ET LEURS MÉTHODES D'UTILISATION POUR LA PRODUCTION SPÉCIFIQUE À UNE CELLULE CIBLE D'UNE PROTÉINE THÉRAPEUTIQUE ET POUR LE TRAITEMENT D'UNE MALADIE, D'UNE AFFECTION OU D'UN TROUBLE ASSOCIÉ À UNE CELLULE CIBLE
专利权人:
INC.;OISIN BIOTECHNOLOGIES
发明人:
SCHOLZ, Matthew, Rein
申请号:
USUS2019/028207
公开号:
WO2019/204666A1
申请日:
2019.04.18
申请国别(地区):
US
年份:
2019
代理人:
摘要:
Provided nucleic acid- based expression construct for the target cell-specific production of a therapeutic protein, such as a pro-apoptotic protein, within a target cell, including a target cell that is associated with aging, disease, or other condition, in particular a target cell that is a senescent cell or a cancer cell. Also provided are formulations and systems, including fusogenic lipid nanoparticle (LNP) formulations and systems, for the delivery of nucleic acid-based expression constructs as well as methods for making and using such nucleic acid-based expression constructs, formulations, and systems for reducing, preventing, and/or eliminating the growth and/or survival of a cell, such as a senescent cell and/or a cancer cell, which is associated with aging, disease, or other condition as well as methods for the treatment of aging, disease, or other conditions by the in vivo administration of a formulation, such as a fusogenic LPN formulation, comprising an expression construct for the target cell-specific, production of a therapeutic protein, such as a pro-apoptotic protein, in a target cell that is associated with aging, disease, or other condition, in particular a target cell that is a senescent cell or a cancer cell.L'invention concerne une construction d'expression à base d'acide nucléique pour la production spécifique à une cellule cible d'une protéine thérapeutique, telle qu'une protéine pro-apoptotique, à l'intérieur d'une cellule cible, comprenant une cellule cible qui est associée au vieillissement, à une maladie ou à une autre affection, en particulier une cellule cible qui est une cellule sénescente ou une cellule cancéreuse. L'invention concerne également des formulations et des systèmes, comprenant des formulations et des systèmes de nanoparticules lipidiques (LNP) fusogènes, pour l'administration de constructions d'expression à base d'acide nucléique, ainsi que des procédés de fabrication et des méthodes d'utilisation de telles constructions d
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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