COMPOSITIONS ET PROCÉDÉS D'ÉDITION DE GÈNE DE L'HYDROXYACIDE OXYDASE 1 (HAO1) POUR LE TRAITEMENT DE L'HYPEROXALURIE PRIMAIRE DE TYPE 1 (PH1)

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专利权人:

INC.;INTELLIA THERAPEUTICS

发明人:

DYMEK, Zachary William,ODATE, Shobu,MURRAY, Bradley Andrew,LESCARBEAU, Reynald Michael,HUEBNER, Anette,STRAPPS, Walter,HESSE, Sarah Beth

申请号：

USUS2019/044080

公开号：

WO2020/028327A1

申请日:

2019.07.30

申请国别(地区):

US

年份:

2020

代理人:

摘要：

Compositions and methods for editing, e.g., introducing double-stranded breaks, within the HAO1 gene are provided. Compositions and methods for treating subjects having primary hyperoxaluria type 1 (PH1), are provided.L'invention concerne des compositions et des procédés d'édition, par exemple, d'introduction de cassures bicaténaires, dans le gène HAO1. L'invention concerne des compositions et des procédés de traitement de sujets atteints d'une hyperoxalurie primaire de type 1 (PH1).

来源网站：

中国工程科技知识中心

来源网址：

http://www.ckcest.cn/home/