SUN, Thomas W.;THE BOARD OF TRUSTEES OF THE LELAND STANFORD JUNIOR UNIVERSITY
发明人:
COHEN, Stanley N.,DENG, Ning,FENG, Yanan,CHENG, Tzu-Hao
申请号：
USUS2018/038341
公开号：
WO2018/236910A1
申请日:
2018.06.19
申请国别(地区):
US
年份:
2018
代理人:
摘要：
Aspects of the present disclosure include methods of reducing the deleterious impact of a target gene in a cell, such as the deleterious activity of a mutant extended nucleotide repeat (NR) containing target gene in a cell by contacting the cell with an effective amount of a tetrahydrocarbazolamine compound. The deleterious activity (e.g., toxicity and/or dis-functionality of products encoded thereby) of a mutant extended NR containing target gene may be reduced, e.g., by reducing (and in some instances differentially, including selectively, reducing) the production or activity of toxic expression products (e.g., RNA or protein) encoded by the target gene. Kits and compositions for practicing the subject methods are also provided.Des aspects de la présente invention comprennent des procédés de réduction de l'impact délétère d'un gène cible dans une cellule, tel que l'activité délétère d'un gène cible contenant une répétition de nucléotides (NR) étendue mutante dans une cellule par la mise en contact de la cellule avec une quantité efficace d'un composé tétrahydrocarbazolamine. L'activité délétère (par exemple, la toxicité et/ou le dysfonctionnement de produits codés par celui-ci) d'un gène cible contenant une NR étendue mutante peut être réduite, par exemple, en réduisant (et dans certains cas, en réduisant de manière différentielle, y compris de manière sélective) la production ou l'activité de produits d'expression toxiques (par exemple, de l'ARN ou des protéines) codés par le gène cible. L'invention concerne également des kits et des compositions permettant de mettre en œuvre les procédés de l'invention.
