UNIVERSITY OF ROCHESTER;PROQR THERAPEUTICS II B.V.
发明人:
KLEIN, Bart,TURUNEN, Janne, Juha,VAN SINT FIET, Lenka,DA SILVA, Pedro Duarte Morais Fernandes, Arantes,BOUDET, Julien Auguste, Germain,YU, Yi-Tao,ADACHI, Hironori,ZOYSA, Meemanage De
申请号：
USUS2019/024282
公开号：
WO2019/191232A2
申请日:
2019.03.27
申请国别(地区):
US
年份:
2019
代理人:
摘要：
The invention relates to nucleic acid molecules for pseudouridylation of a target uridine in a target RNA in a mammalian cell, wherein the nucleic acid molecule comprises a guide region capable of forming a partially double stranded nucleic acid complex with the target RNA comprising the target uridine, wherein the partially double stranded nucleic acid complex is capable of engaging a mammalian pseudouridylation enzyme, wherein the guide region assists in positioning the target uridine in the partially double stranded nucleic acid complex for it to be converted to a pseudouridine by the mammalian pseudouridylation enzyme.L'invention concerne des molécules d'acide nucléique pour la pseudouridylation d'une uridine cible dans un ARN cible dans une cellule de mammifère, la molécule d'acide nucléique comprenant une région de guidage capable de former un complexe d'acide nucléique partiellement double brin avec l'ARN cible comprenant l'uridine cible, le complexe d'acide nucléique partiellement double brin étant capable de venir en prise avec une enzyme de pseudouridylation de mammifère, la région de guidage aidant à positionner l'uridine cible dans le complexe d'acide nucléique partiellement double brin pour qu'elle soit convertie en une pseudouridine par l'enzyme de pseudouridylation de mammifère.
