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寡核苷酸分子及其在肿瘤治疗中的应用
专利权人:
RACTIGEN THERAPEUTICS;中美瑞康核酸技术(南通)研究院有限公司
发明人:
KANG, Tao,康涛,LI, Longcheng,李龙承,KANG, Moorim,姜武林
申请号:
CNCN2019/092720
公开号:
WO2020/155534A1
申请日:
2019.06.25
申请国别(地区):
CN
年份:
2020
代理人:
摘要:
Provided is an oligonucleotide used for the treatment of tumors which may be a small activated nucleic acid molecule; said small activated nucleic acid molecule may be a double-stranded or single-stranded RNA molecule targeting the promoter region of an LHPP gene, containing a first nucleic acid strand and a second nucleic acid strand. Also provided is a pharmaceutical composition comprising the small activated nucleic acid molecule and an optional pharmaceutically acceptable carrier, and application thereof. The use of the small activation nucleic acid molecule and the use of the pharmaceutical composition can up-regulate the expression of the LHPP gene in cells and treat diseases or conditions related to insufficient or reduced expression of the LHPP gene.L'invention concerne un oligonucléotide utilisé pour le traitement de tumeurs pouvant être une petite molécule d'acide nucléique activée; ladite petite molécule d'acide nucléique activée pouvant être une molécule d'ARN double brin ou simple brin ciblant la région de promoteur d'un gène LHPP, contenant un premier brin d'acide nucléique et un second brin d'acide nucléique. L'invention concerne également une composition pharmaceutique comprenant la petite molécule d'acide nucléique activée et un excipient pharmaceutiquement acceptable facultatif, et son application. L'utilisation de la petite molécule d'acide nucléique d'activation et l'utilisation de la composition pharmaceutique peuvent augmenter l'expression du gène LHPP dans des cellules et traiter des maladies ou des états liés à une expression insuffisante ou réduite du gène LHPP.提供了用于治疗肿瘤的寡聚核酸,其可以为小激活核酸分子,所述小激活核酸分子可以是靶向LHPP基因启动子区的双链或单链RNA分子,包含第一核酸链和第二核酸链。还提供了包含所述小激活核酸分子和可选的药学上可接受的载体的药物组合物及其应用。使用所述小激活核酸分子以及使用所述药物组合物可以上调LHPP基因在细胞中的表达及治疗与LHPP基因表达不足或减少相关的疾病或状况。
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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