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COMPOSITIONS ET PROCÉDÉS D'ADMINISTRATION, D'EXPRESSION ET DE MODULATION DE CODAGE CIBLÉES D'ACIDES RIBONUCLÉIQUES DANS UN TISSU
专利权人:
Combined Therapeutics; Inc.
发明人:
申请号:
EP18792572.2
公开号:
EP3678673A1
申请日:
2018.09.06
申请国别(地区):
EP
年份:
2020
代理人:
摘要:
A composition for expressing a polypeptide within a target organ, the composition comprising a delivery particle, and at least a first mRNA sequence complexed with, encapsulated by, or otherwise associated with the delivery particle. The mRNA sequence comprises a coding sequence which codes for the polypeptide, at least a first untranslated region (UTR) sequence, and at least one micro-RNA (miRNA) binding site sequence, wherein the miRNA binding site sequence is located within, immediately 5' to, or immediately 3' to, the first UTR sequence. The miRNA binding site sequence is selected so as to provide for differential expression of the coding sequence between first and second cell types comprised within the target organ. The composition may be used in combination with or to supplement other therapeutic approaches, including chemotherapy, oncolytic viral therapy, and cellular therapies. Methods for making and using the composition are provided, particularly in treatment of disease, such as cancer of the liver, brain, lung, breast and pancreas.L'invention concerne une composition pour exprimer un polypeptide à l'intérieur d'un organe cible, la composition comprenant une particule d'administration, et au moins une première séquence d'ARNm complexée avec, encapsulée par, ou autrement associée à la particule d'administration. La séquence d'ARNm comprend une séquence codante qui code pour le polypeptide, au moins une première séquence de région non traduite (UTR), et au moins une séquence de site de liaison à un micro-ARN (miARN), la séquence de site de liaison à un miARN étant située à l'intérieur, immédiatement en 5' ou immédiatement en 3' de la première séquence d'UTR. La séquence de site de liaison à un miARN est sélectionnée de façon à fournir une expression différentielle de la séquence codante entre des premier et second types de cellules compris à l'intérieur de l'organe cible. La composition peut être utilisée en combinaison avec ou en complément d'autres approch
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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