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COMPOSITIONS ET PROCÉDÉS D'EXPRESSION ET DE MODULATION DE CODAGE D'ACIDES RIBONUCLÉIQUES DE PROTECTION D'ORGANE
专利权人:
COMBINED THERAPEUTICS, INC.;MICOL, Romain
发明人:
MICOL, Romain
申请号:
GBGB2019/050454
公开号:
WO2019/158955A1
申请日:
2019.02.19
申请国别(地区):
GB
年份:
2019
代理人:
摘要:
An isolated mRNA sequence for expression of one or more polypeptides within one or more target organs, the sequence comprising at least one coding sequence which codes for the at least one polypeptide, at least a first untranslated region (UTR) sequence and a plurality of micro-RNA (miRNA) binding site sequences. Each oft he miRNA binding site sequences is located within, immediately 5' to or immediately 3' to, the first UTR sequence; and the miRNA binding site sequences allow for differential expression of the coding sequence in at least a first and a second cell type within the target organ or organs. Methods for using the composition are provided, particularly in treatment of disease, such as cancer of the liver, brain, lung, breast,pancreas, colon and kidney.La présente invention concerne une séquence d'ARNm isolée pour l'expression d'un ou plusieurs polypeptides dans un ou plusieurs organes cibles, la séquence comprenant au moins une séquence de codage qui code pour l'au moins un polypeptide, au moins une première séquence de région non traduite (UTR) et une pluralité de séquences de sites de liaison de microARN (miARN). Chacune des séquences de site de liaison de miARN est située dans, immédiatement en 5' de ou immédiatement en 3' de, la première séquence UTR ; et les séquences de sites de liaison de miARN permettent l'expression différentielle de la séquence codante dans au moins un premier et un deuxième type de cellule dans l'organe ou les organes cibles. L'invention concerne en outre des procédés d'utilisation de la composition, en particulier dans le traitement d'une maladie, telle que le cancer du foie, du cerveau, du poumon, du sein, du pancréas, du côlon et du rein.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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