COWAN, Chad Albert,KABADI, Ami Meda,LUNDBERG, Ante Sven
申请号：
IBIB2016/057958
公开号：
WO2017/109757A1
申请日:
2016.12.22
申请国别(地区):
IB
年份:
2017
代理人:
摘要：
The present application provides materials and methods for treating a patient with Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS) and/or Frontaltemporal Lobular Degeneration (FTLD), both ex vivo and in vivo. In addition, the present application provides materials and methods for editing to modulate the expression, function or activity of the C9ORF72 gene in a cell by genome editing.La présente invention concerne des matériaux et des procédés permettant de traiter un patient souffrant de sclérose latérale amyotrophique (SLA) et/ou de dégénérescence lobaire frontotemporale (DLFT), ex vivo et in vivo. En outre, la présente invention concerne des matériaux et des procédés pour l'édition visant à moduler l'expression, la fonction ou l'activité du gène C9ORF72 dans une cellule par édition génique.
