LESTER, Thomas, W.,MOSHASHAEE, Saeed,OKHAMAFE, Augustus, O.,O'NEILL, Charles, A.,ONEILL, Charles, A.
申请号：
USUS2016/031074
公开号：
WO2016/182862A1
申请日:
2016.05.05
申请国别(地区):
US
年份:
2016
代理人:
摘要：
Formulations comprising recombinant human tripeptidyl peptidase- 1 (rhTPPl) for intrathecal, intracerebroventricular, or intraocular administration, and kits comprising the same, are disclosed. Methods of using rhTPPl in the prevention and treatment of symptoms of Neuronal Ceroid Lipofuscinosis (CLN2) disease are also disclosed. The formulations and methods are effective in halting the progression of CLN2 disease and may be used to treat subjects having CLN2 or a family history of CLN2.L'invention concerne des formulations comprenant de la tripeptidyl peptidase-1 recombinante humaine (rhTPPl, pour "recombinant human tripeptidyl peptidase-1") pour une administration intrathécale, intracérébroventriculaire ou intraoculaire, ainsi que des kits les comprenant. L'invention concerne également des méthodes d'utilisation de la rhTPPl dans la prévention et le traitement de symptômes de la maladie céroïde-lipofuscinose neuronale (CLN2). Les formulations et méthodes sont efficaces pour bloquer la progression de la maladie CLN2 et peuvent être utilisées pour traiter des patients souffrant de CLN2 ou ayant des antécédents familiaux de CLN2.
