UTILISATION DE VECTEURS VIRAUX ADÉNO-ASSOCIÉS POUR CORRIGER DES DÉFAUTS DE GÈNE/EXPRIMER DES PROTÉINES DANS DES CELLULES CILIÉES ET DE SOUTIEN DANS L'OREILLE INTERNE
Provided herein are compositions that include at least two different nucleic acid vectors that, when introduced into a primate cell, the at least two different vectors undergo concatamerization or homologous recombination with each other, thereby forming a recombined nucleic acid that encodes a full-length target protein (e.g., a supporting cell target protein or a hair cell target protein). Also provided are compositions that include a single AAV vector that, when introduced into a primate cell, a nucleic acid encoding a full-length target protein (e.g., a supporting cell target protein or a hair cell target protein) is generated at the locus of the supporting cell target gene, and the primate expresses the target protein (e.g., a supporting cell target protein or a hair cell target protein).L'invention concerne des compositions comprenant au moins deux vecteurs d'acide nucléique différents qui, lorsqu'ils sont introduits dans une cellule de primate, subissent une concatémérisation ou une recombinaison homologue entre eux, ce qui permet de former un acide nucléique recombiné qui code une protéine cible pleine longueur (par exemple, une protéine cible de cellule de soutien ou une protéine cible de cellule ciliée). L'invention concerne en outre des compositions comprenant un seul vecteur AAV qui, lorsqu'il est introduit dans une cellule de primate, produit un acide nucléique codant pour une protéine cible pleine longueur (par exemple, une protéine cible de cellule de soutien ou une protéine cible de cellule ciliée) au niveau du locus du gène cible de cellule de soutien, et le primate exprime la protéine cible (par exemple, une protéine cible de cellule de soutien ou une protéine cible de cellule ciliée).
