GENE THERAPY FOR RETINITIS PIGMENTOSA

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专利权人:

젠자임 코포레이션

发明人:

오리오단, 캐써린,아다모위츠, 매튜

申请号：

KR1020167028893

公开号：

KR1020160127832A

申请日:

2015.03.20

申请国别(地区):

KR

年份:

2016

代理人:

摘要：

Methods for treating pigmented retinitis, using AAV particles encoding miR-708, are provided in this description. In one embodiment, viral particles are administered to the eye of a human subject, for example, by subretinal injection. Virus particles comprising an AAV5 capsid or mutant thereof are contemplated.miR-708을 암호화하는 AAV 입자들을 이용하는, 색소성 망막염을 치료하는 방법들이 본 설명에 제공된다. 일 양태에서, 바이러스 입자들이 인간 대상체의 눈에, 예를 들어, 망막하 주입에 의해, 투여된다. AAV5 캡시드 또는 이의 돌연변이를 포함하는 바이러스 입자들이 고려된다.

来源网站：

中国工程科技知识中心

来源网址：

http://www.ckcest.cn/home/