PASSINI, Marco A.,STEWART, Gregory R.,DODGE, James
申请号：
ES04760694
公开号：
ES2562490T3
申请日:
2004.04.30
申请国别(地区):
ES
年份:
2016
代理人:
摘要：
A composition comprising an AAV vector comprising a transgene encoding a lysosomal hydrolase, for use in the treatment of a disease by lysosomal deposition in a mammal, wherein the composition is to be administered to a first site in the CNS of the mammal. and the concentration of the vector in the composition is at least 5 x 1012 gp / ml, so that lysosomal hydrolase is expressed in a therapeutically effective amount at a second site in the CNS that contains neurons that project to the first site and that is distal to and at least 2 mm from said first site.Una composición que comprende un vector de AAV que comprende un transgén que codifica una hidrolasa lisosomal, para uso en el tratamiento de una enfermedad por depósito lisosomal en un mamífero, en donde la composición se ha de administrar a un primer sitio en el SNC del mamífero y la concentración del vector en la composición es al menos 5 x 1012 gp/ml, de modo que la hidrolasa lisosomal es expresada en una cantidad terapéuticamente eficaz en un segundo sitio en el SNC que contiene neuronas que se proyectan al primer sitio y que está distal a y al menos a 2 mm de dicho primer sitio.
