GUILD, Braydon,DEROSA, Frank,HEARTLEIN, Michael,CONCINO, Michael
申请号：
ES10835016
公开号：
ES2666559T3
申请日:
2010.11.30
申请国别(地区):
ES
年份:
2018
代理人:
摘要：
A pharmaceutical composition for use in a method for treating a disease in a subject resulting from a protein deficiency, the pharmaceutical composition comprising: a transfer vehicle and at least one mRNA molecule encoding said protein, the transfer vehicle comprising one or more cationic lipid (s), one or more non-cationic lipid (s) and one or more lipid (s) modified with PEG, the transfer vehicle is a liposome and the Transfer vehicle size is less than 100 nm, wherein the pharmaceutical composition is preferably distributed in the liver cells after administration to the subject and the encoded protein is expressed in the liver cells of the subject.Una composición farmacéutica para su uso en un método para tratar una enfermedad en un sujeto que resulta de una deficiencia de proteína, la composición farmacéutica que comprende: un vehículo de transferencia y al menos una molécula de ARNm que codifica dicha proteína, el vehículo de transferencia que comprende uno o más lípido(s) catiónico(s), uno o más lípido(s) no catiónico(s) y uno o más lípido(s) modificado(s) con PEG, el vehículo de transferencia es un liposoma y el tamaño del vehículo de transferencia es inferior a 100 nm, en donde la composición farmacéutica se distribuye preferentemente en las células hepáticas después de la administración al sujeto y la proteína codificada se expresa en las células hepáticas del sujeto.
