WOODDELL, CHRISTINE I.,伍戴尔 克莉丝丁Ｉ,伍戴爾 克莉絲丁Ｉ,LEWIS, DAVID L.,路易士 大卫Ｌ,路易士 大衛Ｌ,WAKEFIELD, DARREN H.,瓦克菲德 戴伦Ｈ,瓦克菲德 戴倫Ｈ,ALMEIDA, LAUREN,亚梅达 罗伦,亞梅達 羅倫,KANNER, STEVEN B.,坎纳 史蒂芬Ｂ,坎納 史蒂芬Ｂ,伍戴尔 克莉丝丁I,伍戴爾 克莉絲丁I,路易士 大卫L,路易士 大衛L,瓦克菲德 戴伦H,瓦克菲德 戴倫H,亚梅达 罗伦,亞梅達 羅倫,坎纳 史蒂芬B,坎納 史蒂芬B
申请号：
TW104118826
公开号：
TW201620526A
申请日:
2015.06.10
申请国别(地区):
TW
年份:
2016
代理人:
摘要：
The invention relates to a RNA interference triggers for inhibiting the expression of an AAT gene through the mechanism of RNA interference. The invention also relates to a pharmaceutical composition comprising the AAT RNAi trigger together with an excipient capable of improving delivery of the RNAi trigger to a liver cell in vivo. Delivery of the AAT RNAi trigger to liver cells in vivo provides for inhibition of AAT gene expression and treatment of alpha 1-antitrypsin deficiency and associated diseases.本發明關於一種經由RNA干擾機制來抑制AAT基因表現之RNA干擾觸發物。本發明亦關於一種醫藥組合物，其包含該AAT RNAi觸發物以及能夠改良該RNAi觸發物向體內肝細胞遞送之賦形劑。該AATRNAi觸發物向體內肝細胞之遞送使得AAT基因表現得到抑制且使α1-抗胰蛋白酶缺乏及相關疾病得到治療。
