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双链RNA及其用途
- 专利权人:
- 科英布拉大学;神经科学与细胞生物学中心
- 发明人:
- 路易斯·费尔南多·莫尔加多·佩雷拉·德·阿尔梅达,鲁伊·若热·贡卡尔夫·佩雷拉·诺布雷
- 申请号：
- CN202080008549.9
- 公开号：
- CN113302302A
- 申请日:
- 2020.01.09
- 申请国别(地区):
- CN
- 年份:
- 2021
- 代理人:
- 摘要：
- 本公开涉及非侵入性的和等位基因特异性治疗，特别是用于马查多‑约瑟夫病(MJD)。本公开使用针对共济失调蛋白3基因中的外显子单核苷酸多态性(SNP)的RNA沉默技术(例如，RNA干扰)，其编码显性功能获得性突变体共济失调‑3蛋白，从而导致对MJD的有效治疗。对于该目的，设计并测试了高靶标特异性基因沉默RNA，其反义序列与致病性扩增处于连锁不平衡的SNP互补。此外，本公开还涉及选择的腺相关病毒载体，特别是作为基因递送载体的血清型9(AAV9)，其上所述双链RNA可以通过微创途径(例如，静脉内施用)被递送至中枢神经系统(CNS)，因为这种特定的血清型有效地穿过血脑屏障(BBB)。
- 来源网站：
- 中国工程科技知识中心
- 来源网址：
- http://www.ckcest.cn/home/
