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TRAITEMENT D'UNE MALADIE DU STOCKAGE LYSOSOMAL
专利权人:
UNIVERSITY OF ROCHESTER
发明人:
NOBLE, Mark,FOLTS, Christopher,SCOTT, Nicole
申请号:
USUS2014/028209
公开号:
WO2014/143992A1
申请日:
2014.03.14
申请国别(地区):
US
年份:
2014
代理人:
摘要:
Provided herein are compositions, kits and methods related to the treatment of one or more lysosomal storage diseases (LSDs) in a subject and methods of identifying agents that are useful for the treatment of one or more LSDs. The compositions, kits, and methods are based on the novel discovery that agents effective for treating LSD must have two characteristics: they must inhibit cell death and reduce suppression of cell division caused by toxic substances that accumulate in LSD. Exemplary agents include polypeptides (e.g., IGF-1, VEGF) and small molecules (e.g., chlorotrianisene, clofoctal, colforsin, and tulobuterol).La présente invention concerne des compositions, des trousses et des procédés associés au traitement d'une ou plusieurs maladies du stockage lysosomal (LSD) chez un sujet, et des procédés d'identification d'agents qui sont utiles pour le traitement d'une ou plusieurs LSD. Les compositions, trousses et procédés reposent sur la nouvelle découverte que des agents efficaces pour le traitement de LSD doivent avoir deux caractéristiques : ils doivent inhiber la mort cellulaire et réduire l'inhibition de la division cellulaire provoquée par des substances toxiques qui s'accumulent dans LSD. Des agents à titre d'exemple comprennent des polypeptides (par exemple IGF-1, VEGF) et de petites molécules (par exemple chlorotrianisène, clofocal, colforsine et tulobutérol).
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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