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intrathecal administration of adeno-associated viral vectors for gene therapy
专利权人:
THE TRUSTEES OF THE UNIVERSITY OF PENNSYLVANIA
发明人:
CHRISTIAN HINDERER,JAMES M. WILSON,WILLIAM THOMAS ROTHWELL
申请号:
BR112018008407
公开号:
BR112018008407A2
申请日:
2016.10.27
申请国别(地区):
BR
年份:
2018
代理人:
摘要:
A composition comprising at least one avv vector formulated for intrathecal delivery to the central nervous system is described. The composition comprises at least one expression cassette containing the sequences encoding an immunoglobulin construct linked to expression control sequences in this manner, and a pharmaceutically acceptable carrier. The immunoglobulin construct may be an immunoglobulin modified to have decreased or no measurable affinity for the neonatal fc receptor (fcn).uma composição compreendendo pelo menos um vetor de avv formulado para entrega intratecal para o sistema nervoso central é descrita. a composição compreende pelo menos um cassete de expressão que contém as sequências que codificam um construto de imunoglobulina ligado a sequências de controle de expressão desta forma, e um veículo farmaceuticamente aceitável. o construto de imunoglobulina pode ser uma imunoglobulina modificada para ter afinidade diminuída ou nenhuma mensurável para o receptor fc neonatal (fcrn).
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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