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VECTOR FOR LIVER-DIRECTED GENE THERAPY OF HEMOPHILIA AND METHODS AND USE THEREOF
专利权人:
VRIJE UNIVERSITEIT BRUSSEL
发明人:
VANDENDRIESSCHE, Thierry,CHUAH, Marinee
申请号:
EPEP2013/072450
公开号:
WO2014/064277A1
申请日:
2013.10.25
申请国别(地区):
WO
年份:
2014
代理人:
摘要:
The present invention relates to vectors containing liver-specific regulatory sequences and codon-optimized factor IX or factor VIII genes, methods employing these vectors and uses of these vectors. Expression cassettes and vectors containing these liver-specific regulatory elements and codon-optimized factor IX or factor VIII genes are also disclosed. The present invention is particularly useful for applications using gene therapy, in particular for the treatment of hemophilia A and B.La présente invention concerne des vecteurs contenant des séquences de régulation spécifique du foie et des gènes du facteur IX ou du facteur VIII à codons optimisés, des procédés utilisant ces vecteurs et des utilisations de ces vecteurs. La présente invention concerne en outre des cassettes dexpression et les vecteurs contenant ces éléments de régulation spécifiques du foie et des gènes du facteur IX ou du facteur VIII à codons optimisés. La présente invention est particulièrement utile pour des applications utilisant la thérapie génique, en particulier pour le traitement de lhémophilie A et B.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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