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HYPER-ACTIVE FACTOR IX VECTORS FOR LIVER-DIRECTED GENE THERAPY OF HEMOPHILIA B AND METHODS AND USE THEREOF
专利权人:
VRIJE UNIVERSITEIT BRUSSEL
发明人:
VANDENDRIESSCHE, Thierry,CHUAH, Marinee
申请号:
EPEP2012/071297
公开号:
WO2014/063753A1
申请日:
2012.10.26
申请国别(地区):
WO
年份:
2014
代理人:
摘要:
The present invention relates to vectors containing liver-specific regulatory sequences and a factor IX gene containing a hyper-activating mutation, methods employing these vectors and uses of these vectors. Expression cassettes and vectors containing these liver-specific regulatory elements and hyper-active factor IX genes are also disclosed. The present invention is particularly useful for applications using gene therapy.La présente invention concerne des vecteurs contenant des séquences de régulation spécifiques du foie et un gène du facteur IX contenant une mutation dhyper-activation, des procédés utilisant ces vecteurs et des utilisations de ces vecteurs. La présente invention concerne en outre des cassettes dexpression et des vecteurs contenant ces éléments de régulation spécifique du foie et les gènes du facteur IX hyperactifs. La présente invention est particulièrement utile pour des applications utilisant la thérapie génique.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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