NORTON, Angela,CONCINO, Michael F.,MEIYAPPAN, Muthu,ISKENDERIAN, Andrea
申请号：
USUS2014/013396
公开号：
WO2014/117155A1
申请日:
2014.01.28
申请国别(地区):
US
年份:
2014
代理人:
摘要：
The present invention provides, among other things, methods and compositions for treating muscular dystrophy, in particular, Duchenne muscular dystrophy (DMD). In some embodiments, a method according to the present invention includes administering to an individual who is suffering from or susceptible to DMD an effective amount of a recombinant PLGF protein such that at least one symptom or feature of DMD is reduced in intensity, severity, or frequency, or has delayed onset. The present invention also provides exemplary recombinant PLGF proteins including monomeric, dimeric and single-chain PLGF proteins.La présente invention concerne, entre autres, des procédés et des compositions pour traiter une dystrophie musculaire, en particulier, la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). Dans certains modes de réalisation, un procédé selon la présente invention comprend l'administration à un individu qui souffre de DMD, ou est susceptible d'en souffrir, d'une quantité efficace d'une protéine PLGF recombinante de sorte qu'au moins un symptôme ou une caractéristique de DMD soit réduit en termes d'intensité, de gravité, ou de fréquence, ou ait une apparition retardée. La présente invention concerne en outre des protéines PLGF recombinantes exemplaires comprenant des protéines PLGF monomères, dimères et monocaténaires.
