Duchenne muscular dystrophy (DMD) is an inherited X-linked disease caused by mutations in the gene encoding dystrophin, a protein required for muscle fiber integrity. The disclosure reports CRISPR/Cpfl -mediated gene editing (Myo-editing) is effective at correcting the dystrophin gene mutation in the mdx mice, a model for DMD. Further, the disclosure reports optimization of germline editing of mdx mice by engineering the permanent skipping of mutant exon and extending exon skipping to also correct the disease by post-natal delivery of adeno- associated virus (AAV). AAV-mediated Myo-editing can efficiently rescue the reading frame of dystrophin in mdx mice in vivo. The disclosure reports means of Myo-editing-mediated exon skipping has been successfully advanced from somatic tissues in mice to human DMD patients- derived iPSCs (induced pluripotent stem cells). Custom Myo-editing was performed on iPSCs from patients with differing mutations and successfully restored dystrophin protein expression for all mutations in iPSCs-derived cardiomyocytes.La distrofia muscular de Duchenne (DMD) es una enfermedad ligada a X hereditaria causada por mutaciones en el gen que codifica para distrofina, una proteína requerida para la integridad de la fibra muscular. La divulgación reporta la edición génica mediada por CRISPR/Cpf1 (edición Myo) que es efectiva para corregir la mutación del gen de la distrofina en los ratones mdx, un modelo para la DMD. Además. la divulgación reporta la opbmización de la edición de linea germinal de ratones mdx al diseñar por ingeniería la omisión permanente del exón mutante y al extender la omisión de exón para corregir también la enfermedad a través del suministro pos-natal del virus adenoasociado (AAV). La edición Myo mediada por AAV efectivamente puede rescatar el marco de lectura de la distrofina en ratones mdx, in vivo. La divulgación reporta medios de omisión de exón mediada por la edición Myo que han avanzado exitosamente de tejidos somáticos en r
