WAVE LIFE SCIENCES LTD.;FRANCIS, Christopher J.;VARGEESE, Chandra;DIVAKARAMENON, Sethumadhavan;FRANK-KAMENETSKY, Mar;ZHANG, Jason Jingxin;VERDINE, Gregory L.;BUTLER, David Charles Donnell;YANG, Hailin
发明人:
FRANK-KAMENETSKY, Maria David,IWAMOTO, Naoki,LU, Genliang,MARAPPAN, Subramanian,MEENA,VARGEESE, Chandra,VERDINE, Gregory L.,YANG, Hailin,ZHANG, Jason Jingxin,BUTLER, David Charles Donnell,DIVAKARAMENO
申请号：
USUS2016/056123
公开号：
WO2017/062862A2
申请日:
2016.10.07
申请国别(地区):
US
年份:
2017
代理人:
摘要：
Among other things, the present disclosure relates to designed oligonucleotides, compositions, and methods thereof. In some embodiments, provided oligonucleotide compositions provide altered splicing of a transcript. In some embodiments, provided oligonucleotide compositions have low toxicity. In some embodiments, provided oligonucleotide compositions provide improved protein binding profiles. In some embodiments, provided oligonucleotide compositions have improved delivery. In some embodiments, provided oligonucleotide compositions have improved uptake. In some embodiments, the present disclosure provides methods for treatment of diseases using provided oligonucleotide compositions.Entre autres, la présente invention concerne des oligonucléotides artificiels, des compositions et des procédés associés. Dans certains modes de réalisation, les compositions d'oligonucléotides de l'invention permettent un épissage modifié d'un transcrit. Dans certains modes de réalisation, les compositions d'oligonucléotides de l'invention présentent une faible toxicité. Dans certains modes de réalisation, les compositions d'oligonucléotides de l'invention permettent d'obtenir des profils de liaison aux protéines améliorés. Dans certains modes de réalisation, les compositions d'oligonucléotides de l'invention permettent une administration améliorée. Dans certains modes de réalisation, les compositions d'oligonucléotides de l'invention permettent d'obtenir une meilleure absorption. Dans certains modes de réalisation, la présente invention concerne des procédés de traitement de maladies à l'aide des compositions d'oligonucléotides de l'invention.
