WAVE LIFE SCIENCES LTD.;FRANCIS, Christopher J.;FRANK-KAMENETSKY, Maria D.;YANG, Hailin;VARGEESE, Chandra;MORRIS, Aaron
发明人:
FRANK-KAMENETSKY, Maria D.,YANG, Hailin,MORRIS, Aaron,VARGEESE, Chandra,FRANCIS, Christopher J.
申请号：
USUS2016/043598
公开号：
WO2017/015575A1
申请日:
2016.07.22
申请国别(地区):
US
年份:
2017
代理人:
摘要：
Among other things, the present disclosure relates to designed oligonucleotides, compositions, and methods thereof. In some embodiments, provided oligonucleotide compositions provide altered splicing of a transcript. In some embodiments, provided oligonucleotide compositions have low toxicity. In some embodiments, provided oligonucleotide compositions provide improved protein binding profiles. In some embodiments, provided oligonucleotide compositions have improved delivery. In some embodiments, provided oligonucleotide compositions have improved uptake. In some embodiments, the present disclosure provides methods for treatment of diseases using provided oligonucleotide compositions.Entre autres, la présente invention concerne des oligonucléotides conçus, des compositions et des méthodes associées. Dans certains modes de réalisation, les compositions d'oligonucléotides de l'invention fournissent une forme d'épissage altérée d'un transcrit. Dans certains modes de réalisation, les compositions d'oligonucléotides de l'invention présentent une faible toxicité. Dans certains modes de réalisation, les compositions d'oligonucléotides de l'invention permettent une amélioration des profils de liaison aux protéines. Dans certains modes de réalisation, les compositions d'oligonucléotides de l'invention permettent une amélioration de l'administration. Dans certains modes de réalisation, les compositions d'oligonucléotides de l'invention offrent une meilleure absorption. Dans certains modes de réalisation, la présente invention concerne des méthodes pour le traitement de maladies à l'aide des compositions d'oligonucléotides de l'invention.
