SONG, Dong Woo,송동우,LEE, Kyu Jun,이규준,KIM, Un Gi,김운기,CHOI, Beom Seok,최범석,LEE, Kang In,이강인
申请号：
KRKR2020/004232
公开号：
WO2020/197330A1
申请日:
2020.03.27
申请国别(地区):
KR
年份:
2020
代理人:
摘要：
The present invention relates to: a composition for correcting inversions by targeting a non-inverted gene and a distal-inverted gene and restoring same, and a composition for treating hemophilia； and a gene scissor system (CRISPR/Cas system) having the ability to restore inversion mutations that have occurred in blood coagulation factor VIII (F8), and a technology for treating hemophilia type A by using same.La présente invention concerne une composition pour corriger les inversions par ciblage d'un gène non inversé et d'un gène inversé distal et la restauration de celui-ci ainsi qu'une composition pour traiter l'hémophilie； et un système de ciseaux génétiques (système CRISPR/Cas) ayant la capacité de restaurer des mutations d'inversion qui se sont produites dans le facteur VIII de la coagulation sanguine (F8) et une technologie pour traiter l'hémophilie de type A à l'aide de celle-ci.본 발명은 역위되지 않은 유전자 및 원위의 역위 유전자를 표적으로 하여 이를 복원시키는 역위 보정용 조성물 및 혈우병을 치료하기 위한 조성물로, 혈액응고인자 VIII(F8)에서 발생한 역위 변이에 대한 복원능이 있는 유전자 가위 시스템(CRISPR/Cas system) 및 이를 이용한 A형 혈우병 치료 기술에 관한 것이다.
