STEBBINS, Nathan Wilson,PORTNEY, Benjamin Andrew,VALEUR, Eric Bruno
申请号：
USUS2020/018362
公开号：
WO2020/168241A1
申请日:
2020.02.14
申请国别(地区):
US
年份:
2020
代理人:
摘要：
Methods of treating a human subject having an X-linked disorder by administering one or more of X-reactivation modulators are described. For example, an HDAC3 modulator may be administered in combination with one or more of a PI3K modulator, a DNMT1 modulator, or an XIST modulator such that expression of an XIST-inactivated gene is altered. Also described are methods for reactivating genes on the inactive X chromosome.L'invention concerne des méthodes de traitement d'un sujet humain ayant un trouble lié à X, consistant à administrer au moins un modulateur de réactivation de X. Par exemple, un modulateur HDAC3 peut être administré en combinaison avec au moins un parmi un modulateur PI3K, un modulateur DNMT1, un modulateur XIST, de telle sorte que l'expression d'un gène inactivé XIST est modifiée. L'invention concerne également des méthodes de réactivation de gènes sur le chromosome X inactif.
