H. STEVE ZHANG,IGNACIO MUNOZ-SANJUAN,SEUNG KWAK,STEVEN FROELICH
申请号：
BR112016025849
公开号：
BR112016025849A2
申请日:
2015.05.07
申请国别(地区):
BR
年份:
2017
代理人:
摘要：
Methods and compositions for treating or preventing huntington's disease (hd) are disclosed. Specifically, methods and compositions are provided for reducing and / or eliminating huntingtin aggregates (htt), improving motor deficits, increasing cellular activity (eg, atp activity) and / or reducing apoptosis in an hd subject. comprising administering a mutant htt (mhtt) allele repressor to the subject. Also disclosed are methods of diagnosing HD and / or monitoring disease progression comprising detecting mhtt in a subject.são divulgados métodos e composições para tratar ou prevenir a doença de huntington (hd). especificamente, são fornecidos métodos e composições para reduzir e/ou eliminar agregados de huntingtina (htt), melhorar déficits motores, aumentar a atividade celular (por exemplo, atividade de atp) e/ou reduzir a apoptose em um sujeito com hd, os métodos compreendendo a administração de um repressor de um alelo da htt mutante (mhtt) ao sujeito. são divulgados ainda métodos de diagnóstico de hd e/ou monitoramento da progressão da doença compreendendo a detecção de mhtt em um sujeito.
