Disclosed herein are compositions and methods for treating Huntington ' s disease. In particular, methods and compositions are provided herein for modifying (e.g., modulating expression) HD Htt alleles to treat Huntington ' s disease. Also provided are methods and compositions for producing animal models of Huntington ' s disease. Thus, in one aspect, an engineered (non-naturally occurring) DNA binding domain (such as a zinc finger protein, TAL effector (TALE) protein or CRISPR / dCas-TF) that modulates the expression of an HD allele / RTI >；본원에 헌팅턴병을 치료하기 위한 조성물 및 방법이 개시된다. 특히, 본원에 헌팅턴병을 치료하기 위하여 HD Htt 대립유전자를 변형시키는 (예컨대 발현을 조절하는) 방법 및 조성물이 제공된다. 또한 헌팅턴병의 동물 모델을 제조하기 위한 방법 및 조성물이 제공된다. 그러므로, 한 측면으로, HD 대립유전자 (예컨대 Htt)의 발현을 조절하는 엔지니어링된 (비-자연적 발생의) DNA 결합 도메인 (예컨대 징크 핑거 단백질, TAL 이펙터 (TALE) 단백질 또는 CRISPR/dCas-TF)이 제공된다.
