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CORRECCION DE GENES HUMANOS.
专利权人:
OREGON HEALTH & SCIENCE UNIVERSITY
发明人:
Shoukhrat, M. MITALIPOV,Nuria MARTI GUTIERREZ
申请号:
MX2019010286
公开号:
MX2019010286A
申请日:
2018.04.20
申请国别(地区):
MX
年份:
2019
代理人:
摘要:
Methods are disclosed for correcting a mutant allele of a gene of interest in a primate cell. The methods include a) introducing a non-naturally occurring targeted nuclease and site-specific nucleotide-binding guide that act together to introduce double-stranded breaks in the mutant allele into the primate cell, wherein: i) the primate cell is undergoing mitotic cell division; ii) the primate cell comprises a genome that is heterozygous for the mutant allele, such that the genome comprises one copy of the mutant allele and one copy of a wild-type allele; iii) single-stranded oligonucleotides homologous to the wild-type allele are not introduced into the primate cell. The methods also include b) allowing the primate cell to activate homology-directed repair of the double-stranded DNA breaks in the mutant allele, thereby correcting the mutant allele using the normal wild-type allele as a repair template and producing a primate cell that is homozygous for the wild-type allele. The primate cell can be a one-cell embryo and/or a human cell.Se describen métodos para corregir un alelo mutante de un gen de interés en una célula de primate. Los métodos incluyen a) introducir una nucleasa dirigida de ocurrencia no natural y una guía de unión a nucleótidos específicos del sitio que actúan juntos para introducir rupturas bicatenarias en el alelo mutante en la célula de primate, en donde: i) la célula de primate está experimentando división de células mitóticas; ii) la célula de primate comprende un genoma que es heterocigoto para el alelo mutante, de modo que el genoma comprende una copia del alelo mutante y una copia de un alelo silvestre; iii) los oligonucleótidos monocatenarios homólogos al alelo silvestre no se introducen en la célula de primate. Los métodos también incluyen b) permitir que la célula de primate active la reparación dirigida por homología de las rupturas de ADN bicatenario en el alelo mutante, corrigiendo así el alelo mutante utilizando el alelo silvestre no
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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