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CHEMICALLY MODIFIED MESSENGER RNAS
专利权人:
NOVARTIS AG
发明人:
NAKAJIMA, Katsumasa,CAPLAN, Shari Lynn
申请号:
IBIB2017/051367
公开号:
WO2017/153936A1
申请日:
2017.03.08
申请国别(地区):
WO
年份:
2017
代理人:
摘要:
This invention provides messenger RNA (mRNA) molecules comprising comprising an open reading frame that encodes a protein of interest, wherein said modified RNA comprises a modified nucleoside selected from the group consisting of: (I), (II), and (III), gene therapy vectors comprising same, methods of synthesizing same, and methods for gene replacement, gene therapy, gene transcription silencing, and the delivery of therapeutic proteins to tissue in vivo, comprising the molecules. The present invention also provides methods of reducing the immunogenicity of mRNA molecules.La présente invention concerne des molécules dARN messager (ARNm) comprenant un cadre de lecture ouvert qui code pour une protéine dintérêt, ledit ARN modifié comprenant un nucléoside sélectionné dans le groupe constitué de : (I), (II), et (III), des vecteurs de thérapie génique les comprenant, des procédés de synthèse associés, et des procédés de remplacement génique, de thérapie génique, de silençage de la transcription génique et dadministration de protéines thérapeutiques au tissu in vivo, comprenant les molécules. La présente invention concerne également des procédés de réduction de limmunogénicité de molécules dARNm.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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