Vectors and medicinal compositions for reducing NKCC1 expression in an object requiring it and associated therapeutic treatment procedures

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专利权人:

ユニヴェルシテ・デヴリー－ヴァル－デソンヌ;フォンダツィオーネ・イスティトゥート・イタリアーノ・ディ・テクノロジャ;ジェネトン;アンセルム;フォンダツィオーネ テレトン

发明人:

フェデリコ・ミンゴッツィ,ジュゼッペ・ロンジッティ,アンドレア・コンテスタビレ,ラウラ・カンチェッダ

申请号：

JP2020505522

公开号：

JP2020512842A

申请日:

2018.04.11

申请国别(地区):

JP

年份:

2020

代理人:

摘要：

The present invention relates to RNA interference (RNAi) strategies based on the use of artificial microRNAs (amirs) to reduce NKCC1 expression. Specifically, the present invention relates to a vector that achieves neuron specific expression of a specific Amir to NKCC1 by using a human synapsin promoter to drive the expression of an introduced gene.本発明は、ＮＫＣＣ１発現を低下させるために人工マイクロＲＮＡ（ａｍｉＲ）の使用に基づいた、ＲＮＡ干渉（ＲＮＡｉ）戦略に関する。具体的には、本発明は、導入遺伝子の発現を駆動するためにヒトシナプシンプロモーターを使用することによってＮＫＣＣ１に対する特定のａｍｉＲのニューロン特異的発現を達成するベクターに関する。

来源网站：

中国工程科技知识中心

来源网址：

http://www.ckcest.cn/home/