Methods and compositions are provided herein for assessing CRISPR/Cas-mediated non-homologous end joining (NHEJ) activity and/or CRISPR/Cas-induced recombination of a target genomic locus with an exogenous donor nucleic acid in vivo and ex vivo. The methods and compositions employ cells and non-human animals comprising a Cas expression cassette such as a genomically integrated Cas expression cassette so that the Cas protein can be constitutively available or available in a tissue-specific or temporal-specific manner. Methods and compositions are also provided for making and using these non-human animals, including use of these non-human animals to assess CRISPR/Cas activity in vivo via adeno-associated virus (AAV)-mediated delivery of guide RNAs to the non-human animals.La présente invention concerne des procédés et des compositions pour évaluer l'activité de ligature d'extrémités non homologues (NHEJ) à médiation par CRISPR/Cas et/ou la recombinaison induite par CRISPR/Cas d'un locus génomique cible avec un acide nucléique de donneur exogène in vivo et ex vivo. Les procédés et les compositions utilisent des cellules et des animaux non humains comprenant une cassette d'expression de Cas, telle qu'une cassette d'expression de Cas intégrée dans le génome, de telle sorte que la protéine Cas peut être disponible de manière constitutive ou disponible d'une manière spécifique d'un tissu ou spécifique temporellement. La présente invention concerne également des procédés et des compositions pour fabriquer et utiliser ces animaux non humains, y compris l'utilisation de ces animaux non humains pour évaluer l'activité de CRISPR/Cas in vivo par l'intermédiaire d'une administration à médiation par un virus adéno-associé (AAV) d'ARN de guidage aux animaux non humains.
