アルニラム ファーマシューティカルズ;ザ ユニヴァーシティ オブ ブリティッシュ コロンビア;UNIV OF BRITISH COLUMBIA;ALNYLAM PHARMACEUTICALS INC;テクミラ ファーマシューティカルズ コーポレイション;TEKMIRA PHARMACEUTICALS CORP
发明人:
HOPE MICHAEL J,マイケル ジェイ． ホープ,SEAN C SEMPLE,ショーン シー． センプル,CHEN JIANXIN,チャンシン チェン,MADDEN THOMAS D,トーマス ディー． マデン,BARBARA MUI,バーバラ ムイ,PIETER R CULLIS,ピーター アール． カリス,CIUFOLINI MARCO A,マルコ エー． シウ,マイケル ジェイ. ホープ,ショーン シー. センプル,トーマス ディー. マデン,ピーター アール. カリス,マルコ エー. シウ
申请号：
JP2014029321
公开号：
JP2014132014A
申请日:
2014.02.19
申请国别(地区):
JP
年份:
2014
代理人:
摘要：
PROBLEM TO BE SOLVED: To provide improved compositions and methods for the delivery of nucleic acids.SOLUTION: The present invention provides compositions and methods for the delivery of therapeutic agents to cells. In particular, these include novel lipids and nucleic acid-lipid particles that provide efficient encapsulation of nucleic acids and efficient delivery of the encapsulated nucleic acid to cells in vivo. The compositions of the present invention are highly potent, thereby allowing effective knock-down of specific target protein at relatively low doses. In addition, the compositions and methods of the present invention are less toxic and provide a greater therapeutic index compared to compositions and methods previously known in the relevant field.【課題】核酸の送達のための改善された組成物および方法の提供。【解決手段】本発明は、治療剤を細胞に送達するための組成物および方法を提供する。特に、これらは、核酸の効率的な被包および被包された核酸のインビボにおける細胞への効率的な送達を提供する、新規の脂質および核酸－脂質粒子を含む。本発明の組成物は、非常に強力であり、それにより、特異的な標的タンパク質の効果的なノックダウンが比較的低用量で可能になる。さらに、本発明の組成物および方法は、毒性が低く、以前から当該分野で公知の組成物および方法よりも高い治療指数をもたらす。【選択図】なし
