SHIRE HUMAN GENETIC THERAPIES INC;シャイアー ヒューマン ジェネティック セラピーズ インコーポレイテッド
发明人:
FRANK DEROSA,フランク デローザ,MICHAEL HEARTLEIN,マイケル ハートレイン,ANUSHA DIAS,アヌシャ ディアス
申请号：
JP2019066620
公开号：
JP2019135241A
申请日:
2019.03.29
申请国别(地区):
JP
年份:
2019
代理人:
摘要：
To provide methods of treating phenylketonuria (PKU).SOLUTION: The present invention provides, among other things, methods of treating phenylketonuria (PKU), including administering to a subject in need of treatment a composition comprising an mRNA encoding phenylalanine hydroxylase (PAH) at an effective dose and administration intervals such that at least one symptom or feature of PKU is reduced in intensity, severity or frequency or has a delay onset. In some embodiments, the mRNA is encapsulated in a liposome comprising one or more cationic lipids, one or more non-cationic lipids, one or more cholesterol-based lipids and one or more PEG-modified lipids.SELECTED DRAWING: None【課題】フェニルケトン尿症（ＰＫＵ）を治療する方法を提供すること。【解決手段】本発明は、特に、フェニルケトン尿症（ＰＫＵ）を治療する方法を提供し、治療を必要とする被験体に、ＰＫＵの少なくとも１つの症状または特徴が、強度、重篤度、もしくは頻度において減少するか、または発症が遅延されるような有効用量及び投与間隔でフェニルアラニンヒドロキシラーゼ（ＰＡＨ）をコードするｍＲＮＡを含む組成物を投与することを含む。いくつかの実施形態では、ｍＲＮＡは、１つ以上のカチオン性脂質、１つ以上の非カチオン性脂質、１つ以上のコレステロール系脂質、及び１つ以上のＰＥＧ修飾脂質を含むリポソームに封入される。【選択図】なし
