您的位置: 首页 > 农业专利 > 详情页

ТЕРАПИЯ НЕДОСТАТОЧНОСТИ АРГИНИНОСУКЦИНАТ-СИНТЕТАЗЫ С ПОМОЩЬЮ мРНК
专利权人:
ШИР ХЬЮМАН ДЖЕНЕТИК ТЕРАПИС, ИНК.
发明人:
Хартлейн, Майкл,Дероза, Франк,Смит, Лианн
申请号:
EA201690590
公开号:
EA201690590A1
申请日:
2014.10.22
申请国别(地区):
EA
年份:
2016
代理人:
摘要:
in the present invention, among other things, the proposed methods of treatment failure \u0430\u0440\u0433\u0438\u043d\u0438\u043d\u0441\u0443\u043a\u0446\u0438\u043d\u0430\u0442\u0441\u0438\u043d\u0442\u0430\u0437\u044b (ASD), including introduction to the treatment \u0441\u0443\u0431\u044a\u0435 ktu effective doses of compositions containing messenger rna, \u043a\u043e\u0434\u0438\u0440\u0443\u044e\u0449\u0443\u044e \u0430\u0440\u0433\u0438\u043d\u0438\u043d\u0441\u0443\u043a\u0446\u0438\u043d\u0430\u0442\u0441\u0438\u043d\u0442\u0430\u0437\u0443 (ASS1), with such intervals that results in a reduction in the degree of manifestation, etc. \u044f\u0436\u0435\u0441\u0442\u0438 or frequency of occurrence.or delay of at least one symptom or sign of ASD. in some versions of the invention \u0438\u043d\u043a\u0430\u043f\u0441\u0443\u043b\u0438\u0440\u043e\u0432\u0430\u043d\u0430 messenger rna in \u043b\u0438\u043f\u043e\u0441\u043e\u043c\u0443 containing one or more \u043a\u0430\u0442\u0438\u043e\u043d\u043d\u044b\u0445 lipids, one or more \u043d\u0435\u043a\u0430\u0442\u0438\u043e\u043d\u043d\u044b\u0445 lipids, aude id or a lipid based on cholesterol and one or more peg - modified lipids.В настоящем изобретении, среди прочего, предложены способы лечения недостаточности аргининсукцинатсинтазы (ASD), включающие введение нуждающемуся в лечении субъекту эффективных доз композиции, содержащей мРНК, кодирующую аргининсукцинатсинтазу (ASS1), с такими интервалами, что это приводит к снижению выраженности, степени тяжести или частоты появления, или к отсрочке проявления по меньшей мере одного симптома или признака ASD. В некоторых вариантах реализации изобретения мРНК инкапсулирована в липосому, содержащую один или более катионных липидов, один или более некатионных липидов, один или более липидов на основе холестерина и один или более ПЭГ-модифицированных липидов.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

意 见 箱

匿名:登录

个人用户登录

找回密码

第三方账号登录

忘记密码

个人用户注册

必须为有效邮箱
6~16位数字与字母组合
6~16位数字与字母组合
请输入正确的手机号码

信息补充