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CASSETTES D'EXPRESSION D'ALPHA-GLUCOSIDASE ACIDE OPTIMISÉES PAR DES CODONS ET LEURS MÉTHODES D'UTILISATION
专利权人:
INC.;SPARK THERAPEUTICS
发明人:
ANGUELA, Xavier,ARMOUR, Sean,NORDIN, Jayme
申请号:
USUS2019/032502
公开号:
WO2019/222411A1
申请日:
2019.05.15
申请国别(地区):
US
年份:
2019
代理人:
摘要:
The invention provides nucleic acids encoding acid α-glucosidase (GAA). In certain embodiments, nucleic acids have greater than about 86% sequence identity to a sequence selected from the group consisting of any of the sequences set forth as SEQ ID NOs:1-5. In certain embodiments, nucleic acids encoding acid α-glucosidase (GAA) contain less than 127 CpG dinucleotides. Expression cassettes, vectors, cells and cell lines and methods of using such nucleic acids encoding acid α-glucosidase (GAA) are also provided.L'invention concerne des acides nucléiques codant pour l'α-glucosidase acide (GAA). Dans certains modes de réalisation, les acides nucléiques présentent une identité de séquence supérieure à environ 86 % par rapport à une séquence choisie dans le groupe constitué par l'une quelconque des séquences telles que décrites dans les SEQ ID NOs : 1 à 5. Dans certains modes de réalisation, les acides nucléiques codant pour l'α-glucosidase acide (GAA) contiennent moins de 127 dinucléotides CpG. L'invention concerne également des cassettes d'expression, des vecteurs, des cellules et des lignées cellulaires et des méthodes d'utilisation de tels acides nucléiques codant pour l'α-glucosidase acide (GAA).
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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