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經密碼子最佳化之酸性α葡萄糖苷酶表現盒及其使用方法
专利权人:
SPARK THERAPEUTICS; INC.
发明人:
ANGUELA, XAVIER,安格拉 赛维尔,安格拉 賽維爾,ARMOUR, SEAN,阿尔玛 西恩,阿爾瑪 西恩,NORDIN, JAYME,诺丁 杰米,諾丁 傑米
申请号:
TW108116960
公开号:
TW202016310A
申请日:
2019.05.16
申请国别(地区):
TW
年份:
2020
代理人:
摘要:
The invention provides nucleic acids encoding acid α-glucosidase (GAA). In certain embodiments, nucleic acids have greater than about 86% sequence identity to a sequence selected from the group consisting of any of the sequences set forth as SEQ ID NOs:1-5. In certain embodiments, nucleic acids encoding acid α-glucosidase (GAA) contain less than 127 CpG dinucleotides. Expression cassettes, vectors, cells and cell lines and methods of using such nucleic acids encoding acid α-glucosidase (GAA) are also provided.本發明提供編碼酸性α葡萄糖苷酶(GAA)之核酸。在某些實施例中,核酸與選自由如SEQ ID NO:1-5所闡述之序列中之任一者組成之群之序列具有高於約86%的序列一致性。在某些實施例中,編碼酸性α葡萄糖苷酶(GAA)之核酸含有少於127個CpG二核苷酸。亦提供使用該等編碼酸性α葡萄糖苷酶(GAA)之核酸的表現盒、載體、細胞及細胞株及方法。
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/
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