COMPOSITIONS ET MÉTHODES DESTINÉES À L'INDUCTION DE LA TOLÉRANCE IMMUNE DANS LE CADRE DE THÉRAPIES DE REMPLACEMENT DE FACTEUR VIII CHEZ LES PATIENTS SOUFFRANT D'HÉMOPHILIE A
INC.;HAPLOMICS, INC.;DEPARTMENT OF VETERANS AFFAIRS;HAPLOMICS;THE REGENTS OF THE UNIVERSITY OF CALIFORNIA
发明人:
HOWARD, Tommy, E.,LA TERZA, Vincent
申请号：
USUS2014/030314
公开号：
WO2014/145524A3
申请日:
2014.03.17
申请国别(地区):
US
年份:
2015
代理人:
摘要：
Tolerance inducing peptide (TIP) derived from the amino acid reference locus (AARL) within a FVIII replacement product (FVIIIrp) based on the differences between the expression product of a subject's F8 gene (sFVIII) and the FVIIIrp to provide tolerance induction before, during, and/or after a FVIII replacement therapy in a subject suffering from Hemophila A is disclosed. Methods of deriving, making, and using the TIP are also disclosed. In some embodiments, the TIP is associated with a nanoparticle, e.g., PLGA or PLGA-PEMA nanoparticle.La présente invention concerne un peptide inducteur de tolérance (TIP) dérivé du locus de référence d'acide aminé (AARL) au sein d'un produit de remplacement FVIII (FVIIIrp) et basé sur les différences entre le produit d'expression du gène F8 d'un patient (sFVIII) et le FVIIIrp afin de fournir une induction de tolérance avant, pendant, et/ou après une thérapie de remplacement de facteur VIII chez un patient souffrant d'hémophilie A. La présente invention concerne également des procédés de dérivation, de fabrication et d'utilisation dudit TIP. Selon certains modes de réalisation, le TIP est associé à une nanoparticule (nanoparticule PLGA ou PLGA-PEMA par exemple).
