您的位置: 首页 > 农业专利 > 详情页

THÉRAPIE GÉNIQUE POUR TRAITER LA MUCOPOLYSACCHARIDOSE DE TYPE I
专利权人:
THE TRUSTEES OF THE UNIVERSITY OF PENNSYLVANIA
发明人:
HINDERER, Christian,WILSON, James, M.
申请号:
USUS2017/016133
公开号:
WO2017/136500A1
申请日:
2017.02.02
申请国别(地区):
US
年份:
2017
代理人:
摘要:
A suspension useful for AAV9-mediated intrathecal/intracisternal and/or systemic delivery of an expression cassette containing a hIDUA gene is provided herein. Also provided are methods and kits containing these vectors and compositions useful for treating MPSI and the symptoms associated with Hurler, Hurler-Scheie and Scheie syndromes.L'invention concerne une suspension utile pour l'administration intrathécale/intracisternale et/ou systémique, à médiation par AAV9, d'une cassette d'expression contenant un gène hIDUA. L'invention concerne également des méthodes et des trousses contenant ces vecteurs et des compositions utiles pour traiter la mucopolysaccharidose de type I et les symptômes associés aux syndromes de Hurler, de Hurler-Scheie et de Scheie
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

意 见 箱

匿名:登录

个人用户登录

找回密码

第三方账号登录

忘记密码

个人用户注册

必须为有效邮箱
6~16位数字与字母组合
6~16位数字与字母组合
请输入正确的手机号码

信息补充