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THÉRAPIE GÉNIQUE POUR TRAITER LA MUCOPOLYSACCHARIDOSE DE TYPE II
专利权人:
THE TRUSTEES OF THE UNIVERSITY OF PENNSYVANIA
发明人:
HINDERER, Christian,WILSON, James, M.
申请号:
USUS2017/027770
公开号:
WO2017/181113A1
申请日:
2017.04.14
申请国别(地区):
US
年份:
2017
代理人:
摘要:
A suspension useful for AAV9-mediated intrathecal and/or systemic delivery of an expression cassette containing a hlDS gene is provided herein. Also provided are methods and kits containing these vectors and compositions useful for treating Hunter syndrome and the symptoms associated with Hunter syndrome.L'invention concerne une suspension utile pour l'administration intrathécale et/ou systémique, à médiation par AAV9, d'une cassette d'expression contenant un gène hlDS. L'invention concerne également des méthodes et des trousses contenant ces vecteurs et compositions utiles pour traiter le syndrome de Hunter et les symptômes associés au syndrome de Hunter.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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