HINDERER, CHRISTIAN,亨德勒 克里斯钦,亨德勒 克里斯欽,WILSON, JAMES M.,威尔森 詹姆士Ｍ,威爾森 詹姆士Ｍ
申请号：
TW107133321
公开号：
TW201919676A
申请日:
2018.09.21
申请国别(地区):
TW
年份:
2019
代理人:
摘要：
A co-therapeutic regimen comprising AAV9-mediated intrathecal/intracisternal and/or systemic delivery of an expression cassette containing a hIDS gene and two or more immunosuppressants is provided herein. Also provided are methods and kits containing these vectors and compositions useful for treating Hunter syndrome and the symptoms associated with Hunter syndrome.本文提供包含AAV9介導的鞘內/腦池內和/或全身遞送表現盒之共同治療療法，該表現盒含有hIDS基因和二或多種免疫抑製劑。本文亦提供含有用於治療韓特氏徵候群和與韓特氏徵候群相關症狀的此等載體及組成物的方法和套組。
