DAVID TELLERS,テラーズ，デイビツド,STEVEN L COLLETTI,コレツテイー，ステイーブン，エル,VADIM DUDKIN,ダドキン，バデイム,IKEMOTO NORIHIRO,イケモト，ノリヒロ,LIAO HONGBIAO,リヤオ，ホーンビヤオ,CRAIG PARISH,パリツシユ，クレイグ,PEI TAO,ペイ，タオ,ANTHONY SHAW,シヨウ，アンソニー,TRUO,テラーズ,デイビツド,コレツテイー,ステイーブン,エル,ダドキン,バデイム,イケモト,ノリヒロ,リヤオ,ホーンビヤオ,パリツシユ,クレイグ,ペイ,タオ,シヨウ,アンソニー
申请号：
JP2017211436
公开号：
JP2018048186A
申请日:
2017.11.01
申请国别(地区):
JP
年份:
2018
代理人:
摘要：
PROBLEM TO BE SOLVED: To provide methods for systemically delivering a single- or double-stranded oligonucleotide which enable effective cell uptake and/or endosomal escape.SOLUTION: A modular composition comprises: 1) an oligonucleotide； 2) one or more tetraGalNAc ligands, which may be identical or different； optionally, 3) one or more linkers, which may be identical or different； and optionally, 4) one or more targeting ligands, solubilizing agents, pharmacokinetics enhancing agents, lipids, and/or masking agents.SELECTED DRAWING: None【課題】細胞取り込み及び／又はエンドソーム脱出を効果的に行うことができる、一本鎖又は二本鎖オリゴヌクレオチドを全身に送達する為の方法の提供。【解決手段】１）オリゴヌクレオチド；２）同一でもあるいは異なっていてもよい、１個又は複数個のｔｅｔｒａＧａｌＮＡｃリガンド；任意に、３）同一でもあるいは異なっていてもよい１個又は複数個のリンカー；及び任意に、４）１個または複数個の標的化リガンド、可溶化剤、薬物動態改善剤、脂質及び／又はマスキング剤を含むモジュール組成物。【選択図】なし
