KHADVIGER FILIPP,ХАДВИГЕР Филипп,KHOFFMANN TORSTEN,ХОФФМАНН Торстен,JAN-KHOFMANN KERSTIN,ЯН-ХОФМАНН Керстин,KITAS ERIK A.,КИТАС Эрик А.,LJUIS DEVID L.,ЛЬЮИС Дэвид Л.,MOR PETER,МОР Петер,MJULLER KHANS
申请号：
RU2013134745/04
公开号：
RU0002582235C2
申请日:
2011.08.04
申请国别(地区):
RU
年份:
2016
代理人:
摘要：
FIELD: chemistry.SUBSTANCE: disclosed are compounds and compositions based thereon, used in medicine, of formulaeand,a nucleic acid (II), where Y is -(CH2)3- R1 is -(C1-6)alkyl or -(CH2)m-phenyl, optionally substituted up to four times with a substitute selected from: -NO2, -CN, or a halogen R2 is hydrogen -(CH2)k-phenyl -(C1-6)alkyl -(CH2)k-C(O)-NH2 or -(CH2)k-N-C(Ph)3. The phenyl rings are optionally substituted with -O-(C1-4)alkyl R3 is -NH-phenyl, wherein the phenyl is further substituted with a substitute independently selected from -(CH2)-OH or -(CH2)-O-C(O)-O-(4-nitrophenyl) k equals 1, 2, 3, 4, 5 or 6 m equals 1, 2, 3 or 4 and n equals 0 or 1, Ra is -(CH2)k-NH2 R1, wherein the nucleic acid is a single-stranded RNA oligonucleotide.EFFECT: novel compounds for nucleic acid delivery in cells and compounds for production thereof.10 cl, 653 ex, 19 tbl, 6 dwgПредложены соединения и композиции на их основе, применимые в медицине, формул (I) и (II)где Y представляет собой -(СН2)3- R1 представляет собой -(C1-6)алкил или -(CH2)m-фенил, необязательно замещенный до четырех раз заместителем, выбранным из: -NO2, -CN, или галогена R2 представляет собой водород -(СН2)k-фенил -(С1-6)алкил -(CH2)k-C(O)-NH2 или -(CH2)k-N-C(Ph)3, причем фенильные кольца необязательно замещены -O-(С1-4)алкилом R3 представляет собой -NH-фенил, причем фенил дополнительно замещен заместителем, независимо выбранным из -(СН2)-ОН или -(СН2)-O-С(O)-O-(4-нитрофенила) k равен 1, 2, 3, 4, 5 или 6 m равен 1, 2, 3 или 4 и n равен 0 или 1, Ra представляет собой -(CH2)k-NH2 R1, при этом нуклеиновая кислота представляет собой одноцепочечный РНК олигонуклеотид. Предложены новые соединения для доставки нуклеиновых кислот в клетки и соединения для их получения. 4 н. и 6 з.п. ф-лы, 653 пр., 19 табл., 6 ил.
