THE SYDNEY CHILDREN'S HOSPITALS NETWORK (RANDWICK AND WESTMEAD);CAMBRIDGE ENTERPRISE LIMITED
发明人:
LACHMANN, Peter,ALEXANDER, Ian
申请号：
GBGB2017/051233
公开号：
WO2017/194912A1
申请日:
2017.05.03
申请国别(地区):
GB
年份:
2017
代理人:
摘要：
Methods of treatment of complement-mediated disorders, in particular disorders associated with over-activity of the complement C3b feedback cycle (for example, age-related macular degeneration (AMD)), using gene therapy is described. According to the methods, levels of complement Factor I are elevated by administration of a recombinant viral vector encoding Factor I such that a therapeutically effective amount of the encoded Factor I is expressed from the vector in the subject. Recombinant viral vectors encoding Factor I, recombinant virus particles encapsidating the vectors, and their use in the methods of treatment, is also described.La présente invention concerne des procédés de traitement de troubles médiés par le complément, en particulier des troubles associés à une hyperactivité du cycle de rétroaction C3b du complément (par exemple, la dégénérescence maculaire liée à l'âge (DMLA)), au moyen d'une thérapie génique. Selon les procédés, les taux de facteur de complément I sont augmentés par l'administration d'un facteur de codage de vecteur viral recombinant I de sorte qu'une quantité thérapeutiquement efficace du facteur I codé soit exprimée à partir du vecteur chez le sujet. L'invention concerne en outre des vecteurs viraux recombinants codant pour le facteur I, des particules virales recombinantes encapsidant les vecteurs, et leur utilisation dans les procédés de traitement.
