オスペダーレ サン ラファエレ エス．アール．エル;OSPEDALE SAN RAFFAELE SRL;FONDAZIONE TELETHON;フォンダツィオーネ テレトン
发明人:
ALESSANDRA BIFFI,ビッフィ，アレッサンドラ,BERNHARD RUDOLF GENTNER,ジェントナー，ベルンハルド，ルドルフ,LUIGI NALDINI,ナルディーニ，ルイジ,ビッフィ,アレッサンドラ,ジェントナー,ベルンハルド,ルドルフ,ナルディーニ,ルイジ
申请号：
JP2015175986
公开号：
JP2016028582A
申请日:
2015.09.07
申请国别(地区):
JP
年份:
2016
代理人:
摘要：
PROBLEM TO BE SOLVED: To provide a novel gene vector for use in gene transfer and gene therapy.SOLUTION: A gene vector for use in gene therapy comprises at least one miRNA sequence target operably linked to a nucleotide sequence having a corresponding miRNA in a hematopoietic progenitor cell (HSPC) or hematopoietic stem cell (HSC) which prevents or reduces expression of the nucleotide sequence in a HSPC or HSC but not in a differentiated cell.SELECTED DRAWING: Figure 1【課題】遺伝子導入及び遺伝子療法に使用する新規遺伝子ベクターの提供。【解決手段】造血前駆細胞(HSPC)又は造血幹細胞(HSC)中ではヌクレオチド配列の発現を防止するか、又は低下させるが、分化した細胞中ではそうしない、HSPC又はHSC中に対応するmiRNAを有するヌクレオチド配列に機能し得る形で連結された少なくとも1個のmiRNA配列標的を含む、遺伝子療法における使用のための遺伝子ベクター。【選択図】図１
