THE BROAD INSTITUTE, INC.;MASSACHUSETTS INSTITUTE OF TECHNOLOGY
发明人:
ZHANG, Feng,ZETSCHE, Bernd
申请号：
USUS2018/067307
公开号：
WO2019/126762A2
申请日:
2018.12.21
申请国别(地区):
US
年份:
2019
代理人:
摘要：
Embodiments herein are directed to engineered CRISPR-Cas effector proteins that comprise at least one modification that enhances binding of the of the CRISPR complex to the binding site and/or alters editing preference as compared to wild type. In certain embodiments, the CRISPR-Cas effector protein is a Type V effector protein, e.g., Cpf1. Embodiments herein are directed to viral vectors for delivery of CRISPR-Cas effector proteins, including Cpf1. The vectors may be designed to allow packaging of the CRISPR-Cas effector protein within a single vector. Embodiments herein also include delivery vectors, constructs, and methods of delivering larger genes.Les modes de réalisation de l'invention se rapportent à des protéines effectrices CRISPR-Cas modifées qui comprennent au moins une modification qui améliore la liaison du complexe CRISPR au site de liaison et/ou modifie une préférence d'édition par rapport au type sauvage. Dans certains modes de réalisation, la protéine effectrice CRISPR-Cas est une protéine effectrice de type V, par ex., Cpf1. Des modes de réalisation de l'invention concernent des vecteurs viraux pour l'administration de protéines effectrices CRISPR-Cas, notamment Cpfl. Les vecteurs peuvent être conçus de manière à permettre l'encapsidation de la protéine effectrice CRISPR-Cas à l'intérieur d'un seul vecteur. Des modes de réalisation de l'invention comprennent également des vecteurs d'administration, des constructions et des procédés d'administration de gènes plus grands.
