This disclosure provides mixtures of beta-cyclodextrin molecules substituted at one or more hydroxyl positions by hydroxypropyl groups, the mixture optionally including unsubstituted beta-cyclodextrin molecules, for use as a pharmaceutically active ingredient； methods of making such mixtures； methods of qualifying such mixtures for use in a pharmaceutical composition suitable for intrathecal or intracerebroventricular administration； pharmaceutical compositions suitable for intrathecal or intracerebroventricular administration comprising such mixtures； and methods of using the pharmaceutical compositions for treatment of Niemann-Pick disease Type C.Esta divulgación proporciona mezclas de moléculas de beta-ciclodextrinas sustituidas en una o más posiciones hidroxilo con grupos hidroxipropilo, donde la mezcla, en forma opcional, incluye moléculas de beta-ciclodextrinas no sustituidas, para el uso como un ingrediente farmacéuticamente activo； métodos de elaboración de dichas mezclas； métodos de calificación de dichas mezclas para el uso en una composición farmacéutica adecuada para la administración intratecal o intracerebroventricular； composiciones farmacéuticas adecuadas para la administración intratecal o intracerebroventricular que comprenden dichas mezclas； y métodos de uso de las composiciones farmacéuticas para el tratamiento de la enfermedad de Niemann-Pick Tipo C.
