THE CHILDREN'S HOSPITAL OF PHILADELPHIA;THE CHILDRENS HOSPITAL OF PHILADELPHIA
发明人:
DAVIDSON, Beverly L.,MONTEYS, Alejandro Mas,KEISER, Megan S.
申请号：
USUS2017/022973
公开号：
WO2017/161273A1
申请日:
2017.03.17
申请国别(地区):
US
年份:
2017
代理人:
摘要：
The present disclosure provides filler or stuffer sequences, compositions thereof including expression cassettes and vectors, such as viral (e.g., AAV) vectors and methods of delivering a therapeutic agent to a mammal and/or treating a disease.La présente invention concerne des séquences de remplissage ou de comblement, des compositions correspondantes comprenant des cassettes d'expression et des vecteurs, par exemple des vecteurs viraux (AAV, par exemple) et des méthodes d'administration d'un agent thérapeutique à un mammifère et/ou de traitement d'une maladie.
